Antwort auf: Moderate high risk MDS – Imetelstat oder Venetoclax

Sehr geehrte Frau,

bei Hochrisiko-MDS (IPSS-M mod. high risk) mit Anämie und Thrombopenie würden wir eher zu Azacitidin mono raten.

Imetelstat ist nur für Low risk bzw. Intermed. risk (nach IPSS-R) zugelassen! Zudem entwickeln etwa 2/3 der Patienten schwere Neutro- bzw. Thrombopenien (Grad 3/4), weshalb eine Anwendung bei Thrombozytenwerten <75 G/l nicht empfohlen wird.

Wäre der Patient jünger, wäre eine allogene Transplantation die Therapie der Wahl, mit 76 ist der Standard leider eine Aza-Monotherapie. Die Hinzunahme von Venetoclax zeigte in der Phase-III-Studie VERONA keinen Überlebensvorteil und kann daher derzeit nicht generell empfohlen werden (wäre zudem off-label und müsste bei der Krankenkasse beantragt werden).

Schauen Sie unbedingt auf Molekulargenetik: Bei einer IDH1-Mutation könnte ein IDH1-Inhibitor im Rahmen von Studien eingesetzt werden.

Außerhalb der Standradtherapie gibt es in Deutschland aktuell 2 Studien, falls hierzu Interesse besteht: In einer Phase-III-Studie wird Aza in Kombi mit einem neuen bcl-2 Inhibitor untersucht (GLORA-4 Studie) . Außerdem steht an einigen Zentren eine Phase-I-Studie mit Aza plus LOX-Inhibitor (Modulation der Knochenmarkumgebung) zur Verfügung.

Herzliche Grüße und alles Gute für den Patienten!